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Therapien gegen Erblindung durch Erbkrankheit

„Gen- und zellbasierte Therapien für die Behandlung neuroretinaler Degeneration“ sind das Thema des neuen interdisziplinären DFG-Schwerpunktprogramms, das kürzlich mit einem Kick-off-Meeting startete. Einen Beitrag dazu leistet auch ein Projektteam des Universitätsklinikums Regensburg (UKR).

Wer an erblicher Netzhautdystrophie leidet, dem droht derzeit das schwere Schicksal der Erblindung – oft bereits in jungen Jahren. Um Menschen mit dieser bislang unheilbaren Augenkrankheit eine Perspektive zu geben und erfolgversprechende Behandlungsmethoden zu entwickeln, arbeiten Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftler aus den Bereichen Augenheilkunde (Ophthalmologie), molekulare Biologie, Gentherapie, Zelltherapie, Pharmakologie, Immunologie und Vektorologie in einem interdisziplinären Verbund zusammen, dem neuen Schwerpunktprogramm (SPP) 2127 „Gen- und zellbasierte Therapien für die Behandlung neuroretinaler Degeneration“ der Deutschen Forschungsgemeinschaft (DFG). Mit einer Kick-off-Veranstaltung hat der Verbund nun seine Arbeit aufgenommen.

Das Schwerpunktprogramm SPP 2127 umfasst ein Konsortium von 20 Gruppen aus Deutschland, die in den kommenden drei Jahren mit über 7 Millionen Euro auf diesem hochaktuellen Forschungsgebiet Therapien für bisher nicht behandelbare erbliche Netzhauterkrankungen entwickeln und parallel klinische Untersuchungsmethoden etablieren, mit denen die Sehfunktion in bisher nicht gekannter Detailliertheit gemessen werden kann.

Darunter ist auch eine Forschergruppe des Universitätsklinikums Regensburg rund um Dr. Diana Pauly aus der Klinik und Poliklinik für Augenheilkunde. Gemeinsam mit Professor Antje Grosche der Ludwig-Maximilians-Universität München soll eine Gentherapie entwickelt werden, die das überreagierende Immunsystem bei Netzhauterkrankungen dämpfen soll. Hierfür wollen die Forscher zwei spezifische Wirkstoffe herstellen.

„Wir freuen uns sehr, dass wir diese Unterstützung bekommen, denn mit unserem Projekt können wir eine Therapie entwickeln, die vielen Patienten helfen kann, die Sehfähigkeit zu stabilisieren“, so Dr. Pauly.

Bei erfolgreichem Verlauf besteht die Aussicht auf eine weitere dreijährige Förderperiode. Die beteiligten Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftler sind international führend auf diesem Gebiet und haben im Rahmen dieses von der DFG speziell geförderten Programms die Möglichkeit, in enger Kooperation die bisherigen Errungenschaften in der Therapieentwicklung gemeinsam effektiv weiter voranzutreiben. Dabei wird ein besonderes Augenmerk auf die Verknüpfung von grundlagenbasierten und klinischen Projekten gelegt, sodass Expertinnen und Experten aus beiden Bereichen sich gegenseitig unterstützen und die jeweilige Expertise weitergeben können.