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Spinale Muskelatrophie: Messung von Therapieeffekten mit Hilfe von Biomarkern

Deutsche Gesellschaft für Muskelkranke zeichnet PD Dr. Markus Weiler, Ärztlicher Leiter der Neuromuskulären Ambulanz und Klinischen Neurophysiologie am Universitätsklinikum Heidelberg, mit dem zweiten Preis des Felix-Jerusalem-Forschungspreises aus.

PD Dr. Markus Weiler untersucht mit seiner Arbeitsgruppe in der Neurologischen Klinik des Universitätsklinikums Heidelberg Verfahren, mit denen sich Therapie-Effekte bei spinaler Muskelatrophie (SMA) messen lassen. Die Deutsche Gesellschaft für Muskelkranke (DGM) hat den Ärztlichen Leiter der Neuromuskulären Ambulanz und Klinischen Neurophysiologie mit dem zweiten Preis des Felix-Jerusalem-Forschungspreises ausgezeichnet. Die DGM würdigt mit dem mit 5.000 Euro dotierten Preis die Arbeit Weilers auf dem Gebiet der Biomarker-Entwicklung.

Die SMA betrifft motorische Nervenzellen im Rückenmark und Hirnstamm, die für die Weiterleitung von Impulsen an die Muskulatur zuständig sind. Betroffene leiden unter Lähmungen von Armen und Beinen; auch die Schluck- und Atemmuskulatur kann betroffen sein. Inzwischen gibt es genetisch wirksame Therapien, mit denen sich die Erkrankung behandeln lässt. Die Effekte müssen jedoch messbar und idealerweise auch vorhersagbar sein, da nicht jedes Medikament bei jedem Patienten wirkt.

PD Dr. Markus Weiler untersuchte mit seiner Arbeitsgruppe verschiedene Verfahren, die z.B. klinische, neurophysiologische, bildgebende und biochemische Analysen zur Etablierung neuer Biomarker beinhalten. Eine seiner prämierten Forschungsarbeiten zielt auf die Entwicklung bestimmter Biomarker im „Nervenwasser“, dem sogenannten Liquor. Bei einer zur Verfügung stehenden Therapieoption wird das Medikament direkt in den Liquorraum injiziert. Daher kann dessen neurochemische Zusammensetzung wichtige Informationen zum Therapieansprechen geben. „Im Hinblick auf ein möglichst objektives Therapie-Management können multimodale Biomarker wertvolle Dienste leisten, von denen betroffene Patientinnen und Patienten mit SMA unmittelbar profitieren“, betont Weiler.

Universitätsklinikum und Medizinische Fakultät Heidelberg: Krankenversorgung, Forschung und Lehre von internationalem Rang

Das Universitätsklinikum Heidelberg ist eines der bedeutendsten medizinischen Zentren in Deutschland; die Medizinische Fakultät Heidelberg der Universität Heidelberg zählt zu den international renommierten biomedizinischen Forschungseinrichtungen in Europa. Gemeinsames Ziel ist die Entwicklung innovativer Diagnostik und Therapien sowie ihre rasche Umsetzung für den Patienten. Klinikum und Fakultät beschäftigen rund 13.700 Mitarbeiterinnen und Mitarbeiter und engagieren sich in Ausbildung und Qualifizierung. In mehr als 50 klinischen Fachabteilungen mit fast 2.000 Betten werden jährlich circa 80.000 Patienten voll- und teilstationär und mehr als 1.000.000 mal Patienten ambulant behandelt. Gemeinsam mit dem Deutschen Krebsforschungszentrum und der Deutschen Krebshilfe hat das Universitätsklinikum Heidelberg das Nationale Centrum für Tumorerkrankungen (NCT) Heidelberg etabliert, das führende onkologische Spitzenzentrum in Deutschland. Das Heidelberger Curriculum Medicinale (HeiCuMed) steht an der Spitze der medizinischen Ausbildungsgänge in Deutschland. Derzeit befinden sich an der Medizinischen Fakultät Heidelberg rund 3.500 angehende Ärztinnen und Ärzte in Studium und Promotion.
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